Переселенцы с Донбасса уехали в Польшу, чтобы спасти дочь с СМА. Как можно помочь другим детям
Семья Гапечкиных из Стаханова узнала о том, что в Польше создали госпрограмму для больных со спинально-мышечной атрофией и решились на переезд. В Украине нет возможности лечить дочь Варвару, так как подобная госпрограмма отсуствует. О том, что это за болезнь и как лечится, рассказало издание Лига.net.
Три лекарства для жизни
Дети с генетической болезнью СМА редко живут больше двух лет. А для того, чтоб дать им шанс на выздоровление, нужны огромные деньги. До 2016 года лекарств от этой болезни не существовало, и дети с СМА были обречены.
На сегодняшний день в мире существует всего три лекарства, которые применяют для лечения спинально мышечной атрофии:
Spinraza - уколы, которые вводят пациенту на протяжении всей жизни. За первый год лечения ребенок должен получить 6 таких инъекций, общей стоимостью $500 тысяч. В дальнейшем поддерживающие уколы будут стоить $300 тысяч в год.
Zolgensma. Первое в мире геннотерапевтическое средство для детей до двух лет с СМА.Фото: Twiter/Linda A. Johnson
Zolgensma является единственным лекарством, которое принимают разово. Но стоит такой укол $2,3 млн. Его уже внесли в Книгу рекордов Гиннеса, как самое дорогое лекарство в мире.
Есть еще сироп Evrysdi, который принимают на протяжении всей жизни. Лечение им обходится примерно в $340 тысяч в год.
Основная проблема заключается в том, что в Украине эти препараты не продаются и отстутствует государственная программа.
“Проблема в том, что СМА в Украине не диагностируется сразу после рождения. Тяжелую форму, при условии, что попадется хороший врач, выявляют в два-три месяца, более легкие – после года. Для эффективного лечения эту болезнь нужно диагностировать до начала симптомов – как это делают в США и Европе. Но для этого нужна государственная программа. В той же Польше на ее разработку ушло шесть лет”, - рассказывает заведующая Центра орфанных заболеваний Охматдета Наталья Пичкур.
Уехали из страны, чтобы спасти ребенка
Семья Гапечкиных - переселенцы из Стаханова переехали в Киев. В 2016 году у них родилась дочь Варя. После рождения развитие девочки проходило нормально, но в год и два месяца произошел регресс в развитии: ребенок, совсем недавно начинавший ходить, не мог даже ползать. Сначала Варе Гапечкиной выставили ошибочный диагноз. Но после трехмесячной реабилитации сделали тест на СМА. Результат был положительный.
Семья ГапечкиныхФото: Facebook/Daria Gapechkina
“Нам поставили диагноз и выписали домой. Сказали, что лечения и перспектив нет. Прописали только витамины и посоветовали нам с мужем планировать новых детей, а в будущее Вари далеко не заглядывать”, - вспоминает мама девочки.
В поисках информации Дарья и ее супруг нашли фонд “Дети с СМА”. С этого и началось их общение с другими родителями.
В тот год когда Варе диагностировали СМА, появилось лекарство Spinraza. В Украине оно не прошло регистрацию. Дарья оббивала пороги кабинетов Киевской администрации и Министерства здравоохранения. Пыталась добиться совместно с фондом регистрации препарата.
“В конце концов, пациентов со СМА включили в городскую программу “Здоровье киевлян”, и нас стали бесплатно обеспечивать спецпитанием. Но вопрос с лечением не двигался. Никто не вел переговоры с производителем Spinraza”, -вспоминает Дарья.
В 2019 году в Польше запустили государственную программу: Spinraza получали все нуждающиеся в ней жители страны. У семьи Гапеченковых созрело решение эмигрировать из Украины в Польшу для того, чтобы спасти дочь.
“Мы узнали, что для получения Spinraza в Польше нужно, чтобы хотя бы один из родителей официально работал в стране и имел медстраховку”, - говорит Дарья.
Летом 2019 в Польшу выехал муж Дарьи, осенью - она и Варя.
В декабре 2019 года девочке сделали первый укол Spinraza. Уже в январе 2020 препарат зарегистрировали в Украине, в ноябре лицензировали Evrysdi. Из-за того что в стране нет программы лечения больных СМА эти лекарства в страну не завозятся. Альтернативой остается покупка препаратов из-за границы, но это стоит значительных средств.
Отсутствие программы по лечению СМА спровоцировало переезд десятков семей Украины в другие страны. По словам Дарьи, в Польшу уже выехало 52 семьи, в которых есть дети с СМА. Также иногда люди едут за доступным лечением этой болезни в Германию и Испанию, но там получить статус, позволяющий лечить ребенка, сложнее.
Карина и Александр Зеленские из Бахмута тоже переехали в Польшу ради спасения сына Елисея. Первый укол сын пары получил примерно через две после переезда.
Параллельно лечению семья пыталась выбороть для сына самый дорогой укол в мире - Zolgensma, единственное лекарство которое дает возможность полностью вылечиться от СМА.
Вместе с благотворительным фондом организовали сбор для сына Елисея с диагнозом спинальная мышечная атрофия. В январе 2021 года они сообщили о закрытии сбора на укол стоимостью 2,3 млн долларов. Елисей выиграл его в лотерее от компании-производителя Novartis. Средства, которые удалось собрать за полгода пойдут на другие благотворительные проекты. Это более 7,8 миллионов гривен.
Елисей Зеленский и его родители.Фото: Facebook/ Карина Зеленская
"Улучшилось дыхание, работает с аппаратом НИВЛ в унисон. Меньше санирую и откашливаю слюну. Стали активные руки, ноги крепче, не распадается когда берёшь на руки, группируется как маленький ребёнок. Каждый день стал разговаривать: "мама", "дай-дай", "ай я яй", "дядя", "варя", "вава", "баба", "я я я". Удерживает ноги в согнутом положении лежа, стал крепче таз. Отрывает локоть от поверхности и поднимает руку вверх. Удерживает руку с опорой в плече и голову одновременно", - раcсказала Карина о улучшениях через месяц после укола в Facebook.
Свої в Telegram 
